Polacy zbierają miliony dla dzieci chorych na SMA. Tymczasem jest skuteczny refundowany lek

Olga Goździewska-Marszałek
Olga Goździewska-Marszałek
Zbiórki na dzieci SMA to społeczny fenomen
Zbiórki na dzieci SMA to społeczny fenomen pixabay.pl
Amerykańska terapia ratująca życie, jedyna szansa na wyzdrowienie – tak opisywana jest w internetowych zbiórkach pomocowych terapia genowa, która kosztuje chorych na SMA miliony złotych. Wielu ludzi dobrej woli, chcąc wesprzeć potrzebujących, wpłaca pieniądze na to kosztowne leczenie. Tymczasem dzieci z SMA mogą zupełnie nieodpłatnie przyjmować refundowany w Polsce lek, który skutecznie hamuje rozwój choroby. Po co więc zbieramy miliony na inny?

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to ciężka i rzadka choroba. Z powodu wady genetycznej w rdzeniu kręgowym obumierają neurony odpowiadające za pracę mięśni. Brak impulsów prowadzi do ich zaniku, a w ostateczności do częściowego albo całkowitego paraliżu. Choroba ta dotyka osoby w różnym wieku, jednak w ponad 90 proc. przypadków objawy pojawiają się już w okresie niemowlęcym lub wczesnym dzieciństwie. W Polsce mamy dwie opcje leczenia SMA. Pierwsza to terapia genowa, na której zakup rodzice chorego dziecka muszą wydać ogromne pieniądze (często gromadzone za pomocą specjalnych „zbiórek“ organizowanych w internecie). Druga – to lek refundowany przez państwo.

Dzieci w Polsce nie umierają na SMA
Mama Hani z Ełku nie mogła zasnąć całą noc. Płakała, gdy pasek w internetowej zbiórce na lek dla jej córeczki zmienił się z koloru czerwonego na zielony. To oznaczało, że jej dziecku udało się zebrać pieniądze na kosztowną terapię genową. Ten mały pasek przez 7 miesięcy wyznaczał rytm życia rodziny, która – z pomocą setek ludzi – dzielnie walczyła o zgromadzenie milionów złotych na zakup najdroższego leku świata. Były bazarki, licytacje, pikniki charytatywne, namawianie ludzi do wpłat, wolontariusze i telefony od mediów.

Pieniądze zebrane od ludzi o wielkich sercach – za pośrednictwem internetowych wpłat – pozwalają choremu dziecku jechać do Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie. Tylko tam w Polsce lekarze podają pacjentom terapię genową, stosowaną od niedawna w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. W internetowych zbiórkach reklamowana jest często jako „zbawienie” i „nadzieja na całkowite wyzdrowienie”. Mało kto wie, że inny lek, który również skutecznie hamuje postęp SMA, jest wpisany na listę lekową NFZ, czyli dla pacjenta jest bezpłatny. Zanim wszyscy usłyszeliśmy o terapii genowej, to właśnie ten specyfik nosił miano najdroższego leku świata. Rocznie wydajemy na niego miliardy z narodowego funduszu zdrowia i nie ma naukowych dowodów, by działał on mniej skutecznie niż terapia, na którą rodzice dzieci z SMA muszą zgromadzić – za pomocą internetowych zbiórek – około 10 milionów złotych.

Cel refundowanego leku i terapii genowej (nie wymieniamy nazw leków z przyczyn prawnych) jest ten sam. Chodzi o podniesienie poziomu białka w organizmie, niezbędnego do pracy mięśni. W uproszczeniu - lek refundowany modyfikuje sposób działania genów, by zaczęły produkować materiał niezbędny do pracy mięśni. Natomiast terapia genowa dodaje syntetyczny gen, który produkuje białko.

– Lek refundowany w Polsce działa bardzo dobrze, ale zwykle potrzeba kilku tygodni, by poziom białka podniósł się odpowiednio wysoko. Terapia genowa działa szybciej, ale organizowanie jej zakupu i leczenia pochłania cenny czas. Czas, który jest kluczowy dla poprawy stanu zdrowia pacjenta – podkreśla Kacper Ruciński, współzałożyciel Fundacji SMA w Warszawie. Sam ma córkę, która cierpi na rdzeniowy zanik mięśni. – Leczenie za pomocą terapii genowej jest świetne wtedy, jeśli choroba została wykryta wcześnie i właśnie się rozpędza, a tę terapię wprowadzamy od razu. Kiedy dziecko ma dopiero kilka miesięcy, jest na samym początku choroby, wtedy szybkie zastosowanie terapii genowej rzeczywiście ma duży sens. Ale kiedy dzwoni do naszej fundacji rodzic i pyta, czy warto zbierać pieniądze na zakup terapii genowej dla, powiedzmy, półtorarocznego dziecka, które od ponad roku jest leczone refundowanym lekiem i dobrze na niego odpowiada, to niestety ani ja, ani żaden poważny lekarz nie obieca, że terapia genowa uczyni jakąkolwiek znaczącą różnicę. Już nie wspomnę, że zbiórka, import i przygotowanie dziecka do leczenia genowego zajmą kolejnych kilka miesięcy. Ale na wczesnym etapie choroby terapia genowa to rewelacja, i dlatego tak ważne jest, żeby była dostępna w Polsce w ramach NFZ dla wszystkich nowo diagnozowanych dzieci – dodaje Ruciński.

Mikołajek Karelus z Białegostoku ma 20 miesięcy. Przestał raczkować i z trudem się porusza. Niebawem przyjmie kolejną dawkę refundowanego leku, po której poziom białka powinien podnieść się na tyle, by stan zdrowia dziecka zaczął się poprawiać.
– Mimo że syn przyjmuje już refundowany lek, to zdecydowaliśmy się dodatkowo na zbiórkę pieniędzy na terapię genową, by dać naszemu dziecku jeszcze jedną szansę na bardziej komfortowe życie – przyznaje Tomasz Karelus, ojciec Mikołajka.

W internetowej zbiórce napisał: „Syn przystąpił do programu leczenia lekiem, który obecnie jest refundowany i wstrzymuje niszczycielski pochód choroby, będąc pierwszą i bardzo ważną linią obrony przed zagładą zdrowia dziecka. Nie daje jednak nadziei na pełne wyleczenie… Szansę upatrujemy w terapii genowej, zatwierdzonej raptem rok temu w USA, a którą od kilku miesięcy podaje się też w Polsce“.

Jednak nawet po zastosowaniu terapii genowej, chłopiec nie będzie miał szansy na całkowite wyleczenie. Lek zza oceanu nie jest bowiem cudownym antidotum, które sprawi, że dziecko z SMA zacznie biegać. To choroba, która odbiera sprawność na zawsze. Nie jest śmiertelna, jeśli stosuje się leczenie np. dostępne w Polsce bezpłatnie w ramach NFZ.

— Prawda jest taka, że dzięki niedawnej decyzji Ministra Zdrowia dzieci w naszym kraju nie umierają już na SMA— zauważa Ruciński. – Wszystkie dzieci i większość dorosłych (bardzo rzadko SMA ujawnia się w dorosłym życiu – przyp. red.) są już leczeni refundowanym lekiem. Poza Stanami Zjednoczonymi mamy w Polsce drugi najszerzej zakrojony program leczenia SMA na świecie, z największym odsetkiem włączonych chorych. To o czym się nie mówi to fakt, że dzieci, na które prowadzone są zbiórki pieniędzy, również lek z listy NFZ przyjmowały i przyjmują, i to w większości ze świetnym efektem. Ta informacja nie wiedzieć czemu znika z opisów zbiórek, nawet jeśli rodzice ją tam na początku zamieszczają.

Zdaniem Kacpra Rucińskiego, wokół SMA ostatnio wytworzyło się sporo mitów, m.in. przez agresywne opisy zbiórek pomocowych i przekazy medialne, w których odbiorcę, czyli potencjonalnego ofiarodawcę pieniędzy, epatuje się słowami takimi jak: „ratowanie dziecka“, „walka o przeżycie“ albo „śmierć w cierpieniu“.

– To bardzo często powielane frazy, które zakłamują rzeczywistość i najwyraźniej mają na celu tylko jedno: zmanipulować odbiorcę do dokonania wpłaty, bez względu na rzeczywistość – przyznaje Ruciński. – U wielu rodzin z SMA budzi to niesmak i pytania o etykę w biznesie zbiórkowym.

Fundacja SMA i Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych wydało nawet oficjalny komunikat, w którym wyrażają swoje zaniepokojenie przekłamaniami w opisach zbiórek: „Nieprawdą jest, że jakiemukolwiek dziecku choremu na SMA w Polsce grozi śmierć i dlatego zachodzi potrzeba „ratowania” go lekiem zakupionym prywatnie. Każde dziecko w Polsce, u którego rozpoznaje się dziś rdzeniowy zanik mięśni, ma błyskawicznie wdrożone nowoczesne leczenie zgodne ze światowymi standardami. Nieuprawnione jest twierdzenie, jakoby określony lek był skuteczniejszy. Nie istnieją obecnie dane naukowe, które pokazywałyby przewagę któregokolwiek z dwóch leków dopuszczonych w Unii Europejskiej do leczenia SMA“ – czytamy w oświadczeniu.

Terapia genowa nie jest do końca zbadana
Co więcej, lekarze i członkowie Fundacji SMA zwracają uwagę na to, że w publicznych rozmowach o nowej terapii zazwyczaj pomija się kwestię bezpieczeństwa leczenia genowego. Powołują się na opinię Amerykańskiej Charakterystyki Produktu Leczniczego (organizacji dopuszczającej leki do sprzedaży), która podała, że u części pacjentów po zastosowaniu terapii genowej wystąpiły poważne powikłania. „Organizacja wydała ostrzeżenie najwyższego poziomu na temat wysokiego ryzyka wystąpienia poważnych działań niepożądanych, ze śmiercią włącznie. W lipcu 2020 roku również europejscy eksperci podkreślili, że wartość kliniczna terapii w porównaniu z ryzykiem jest niepewna w przypadku dzieci z postępującym zanikiem mięśni. Zwracali również uwagę na niezasadność podania terapii dzieciom, które przekroczyły już pewną wagę ciała.

Autorzy publikacji postulowali nawet, by zastosowanie leku (terapii genowej) u dzieci o masie ciała powyżej 13,5 kg odbywało się tylko na odpowiedzialność producenta” – czytamy w oświadczeniu grupy lekarzy i fundacji (pełną treść oświadczenia i linki do źródeł wiedzy można znaleźć na stronie Fundacji SMA, wpis z 10 października br.). Wyrażają również zaniepokojenie, bo część prowadzonych zbiórek w Polsce dotyczy dzieci, u których – zgodnie ze stanowiskiem ekspertów – leczenie genowe wiązałoby się z niską skutecznością lub wysokim ryzykiem ciężkich działań niepożądanych.

Rodzice muszą zdobyć miliony
Dziś o tym, kto dostanie terapię genową w Polsce, decydują lekarze ze wspomnianego Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie. Jeśli dziecko jest zakwalifikowane do leczenia, rodzice muszą zdobyć miliony, by zapłacić za lek i przekazać ewentualną prowizję dla portalu zbiórkowego.

– Dzięki zaangażowaniu wielu osób pojawiła się możliwość, by stosować terapię genową w Polsce, w naszym szpitalu. Podjęliśmy to wyzwanie i przeszliśmy konieczne szkolenie. Przy czym absolutnie nie negujemy działania refundowanego leku w terapii rdzeniowego zaniku mięśni. Jest bardzo skuteczny i świetnie, że dzieci mogą być nim leczone. Natomiast terapia genowa też jest skuteczna. Szczególnie u dzieci najmłodszych, u których choroba nie jest jeszcze zaawansowana i nie pojawiły się objawy – mówi lek. Magdalena Chrościńska-Krawczyk, neurolog z Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie.
W tym szpitalu terapię przyjęło siedmiu małych pacjentów. Ale już zgłosili się kolejni rodzice z podaniami o możliwość rozpoczęcia terapii.

– W ostatnich tygodniach zmieniły się zasady podawania leku. Istotne jest zaawansowanie choroby. Lek mogą dostać dzieci w dobrym stanie ogólnym, które ważą nie więcej niż 13,5 kg. Terapia genowa jest nowa, obserwacja jest krótka i stale pojawiają się nowe dane. A te wskazują, że terapia daje lepsze efekty i jest bezpieczna, gdy spełnia się wspomniane warunki – tłumaczy neurolog.

Zdaniem Chrościńskiej-Krawczyk, to, że w Polsce mamy refundowany lek, nie powinno zamykać rodzicom drogi do nowatorskiej terapii ze Stanów Zjednoczonych.

- Bardzo dobry, refundowany lek działa i naprawdę przynosi efekty. Ale nie możemy zabronić rodzicom prowadzenia zbiórek, jeśli chcą skorzystać również z terapii genowej – zastrzega Chrościńska-Krawczyk. – Mamy nadzieję, że nowy lek z czasem również trafi na listę refundowanych. Lekarze będą mieli wtedy wybór, jaką metodę zastosować.

Prowizje są ogromne

Zanim jeszcze amerykański koncern farmaceutyczny podarował światu nową terapię genową, w Polsce przez lata toczyła się walka o refundację pierwszego leku na SMA. Preparat w zastrzykach został dopuszczony do użytku przez FDA w 2016 roku. To był przełom, bo lek skutecznie hamuje postęp choroby. Rok później lek dopuściła Unia Europejska. Cena zwalała z nóg – 90 tys. euro za jedną dawkę. Problem w tym, że lek przyjmuje się przez całe życie w formie zastrzyków. Roczne leczenie kosztuje zatem 540 tys. euro w pierwszym roku i 270 tys. euro w kolejnych latach. Rodzice, chcąc ratować swoje dzieci, wyprowadzali się za granicę, gdzie możliwa była refundacja lub otrzymanie leku w ramach badań klinicznych.

Fundacja SMA zaczęła wtedy walkę o wciągnięcie tego farmaceutyku na listę leków refundowanych w Polsce. Członkowie fundacji sami mają dzieci cierpiące na tę okrutną chorobę. Prowadzili więc niezliczoną liczbę akcji, które miały na celu zwrócenie uwagi społeczeństwa i polityków na rdzeniowy zanik mięśni, jego konsekwencje i potrzeby chorych. Dzięki temu zebrali tysiące podpisów pod petycją o refundację. Trafiła na biurko ówczesnej premier Beaty Szydło i tam leżała do czasu, gdy w walkę o lek zaangażował się Kościół katolicki. Przewodniczący episkopatu abp Stanisław Gądecki w grudniu 2018 r. napisał list do ministra zdrowia i prosił w nim o możliwie najszybsze doprowadzenie do refundacji. Argumentem była śmierć trojga dzieci z SMA, które mógł uratować ów lek, na który chorzy w Polsce czekali od ponad półtora roku. Zadziałało. Od 1 stycznia 2019 r. ten farmaceutyk jest w Polsce dostępny dla każdego w ramach funduszu. W marcu 2019 pierwsi pacjenci otrzymali ten refundowany lek, a chwilę później w internecie ruszyły głośne zbiórki na kolejny – dostępny wyłącznie w USA – „najdroższy lek świata”. Kilka z tych zbiórek zakończyło się już sukcesem.

Te zbiórki to swoisty społeczny fenomen. Dzieci z SMA pobudziły do działania setki wolontariuszy i darczyńców. Ale już nie wystarczy wrzucić drobnych do puszki. By zebrać 10 milionów złotych, trzeba kreatywności, zasięgów w mediach społecznościowych i celebrytów, którzy nam ich użyczą zachęcając do wpłat. Trzeba skakać, robić przysiady, nominować kolejne osoby. W sieci znajdziemy tysiące krótkich filmów opatrzonych hasztagiem #gaszynchallege. Trzeba dobrego marketingu i profesjonalnej firmy, która umieści naszą potrzebę wysoko w wyszukiwarce google. Pomaganie to dziś rodzaj biznesu, na którym korzystają nie tylko chorzy, ale też organizacje. Ile mogą zarobić na dzieciach SMA? Na portalu „siepomaga” aktualnie jest 15 aktywnych zbiórek. W statucie znajdziemy informację, że z każdej zbiórki fundacja pobiera 6 procent zebranej kwoty. Przy zrzutce na leczenie psa lub operację zaćmy kwota prowizji jest niewielka. Ale jeśli udałaby się każda z prowadzonych zbiórek na dzieci SMA, to na subkonta organizacji wpłynie 150 milionów złotych, z czego prowizja może wynieść łącznie około 9 milionów złotych.

- Kiedy rodzice dowiadują się o chorobie dziecka mają mętlik w głowie. Widzą, że inni też otwierają zbiórki - mówi prof. Anna Kordala, prowadząca badania nad chorobą SMA na uniwersytecie oksfordzkim. - Rodziny, które stają w obliczu SMA są w bardzo trudnym położeniu. Należy się im wsparcie psychologiczne i medyczne, oni potrzebują rzetelnej wiedzy na temat choroby, leczenia, rokowań, bezpieczeństwa terapii. Tymczasem wszystko dzieje się szybko, nie ma czasu na analizę. I zakładają zbiórkę. To nic złego, zrozumiałe, że walczą o życie swojego ukochanego dziecka. Problemem są jednak nieprawdziwe informacje, które na tych zbiórkach dostrzegam i niekoniecznie są za to odpowiedzialne te dotknięte rodziny – uważa Anna Kordala, prowadząca badania nad chorobą SMA na Uniwersytecie Oksfordzkim.

Profesor Kordala, wraz z polskimi neurologami, we wspomnianym już oświadczeniu na temat SMA podkreśla, że niemożliwe do zaakceptowania i niezrozumiałe jest, że w tak trudnym momencie rodzice stają się celem przekazu, jakoby leczenie wprowadzane przez lekarzy specjalistów i refundowane było niewłaściwe, nieskuteczne albo nieoptymalne, a rodzic miał moralny obowiązek zebrania nieprawdopodobnie wysokiej kwoty na prywatny zakup „leku z Ameryki” jako jedynego ratunku.

– Nie wiemy do końca jakie będą efekty podania terapii genowej, w sytuacji kiedy dziecko jest już leczone innym skutecznym lekiem – zaznacza prof. Kordala. – Jest szansa, że dzieci odniosą dodatkową korzyść, ale jaką, nie wiadomo. Niestety w opisie zbiórki nie można napisać, że nie wiemy na co zbieramy. Wtedy nikt nie wpłaciłby pieniędzy. To główny argument osób broniących zbiórek: darczyńca musi być odpowiednio zmotywowany do wpłaty i trudno to osiągnąć bez wizji śmierci dziecka – dodaje. – Pieniądze wpłacone na zbiórki SMA raczej nie są wyrzucone w błoto, ale darczyńca nie może też myśleć, że dziecko po przyjęciu magicznej terapii zza oceanu wstanie i pójdzie, niezależnie od tego, jaki był jego stan zdrowotny przed podaniem terapii genowej. Oczywiście podkreślam, że nie winię rodziców.

Poprosiliśmy zarząd Fundacji Siepomaga o wyjaśnienie nieścisłości w opisach zbiórek internetowych dla dzieci z SMA. W e-mailu wysłanym prawie miesiąc temu, 18 października, pytamy, czy pracownicy fundacji weryfikują opisy zbiórek lub przygotowują je sami na potrzeby zrzutki. Zastanawiało nas również, dlaczego internetowe zbiórki na leczenie dzieci SMA są tworzone na portalu siepomaga.pl. (nie znaleźliśmy w sieci zbiórek na dzieci SMA na podobnych portalach zrzutkowych). Fundacja zbiera pieniądze na terapię genową dla niemal wszystkich dzieci z SMA w Polsce. Pytaliśmy też, jaki procent z kwoty zebranej na terapię genową trafia na konto fundacji. Czy jest to – tak jak w przypadku innych zbiórek – aż 6 procent? Na to wskazuje kwota, którą rodzice muszą uzbierać. Sam lek kosztuje bowiem 9 mln zł, a zbiórki są ustawiane na wyższe kwoty. Fundacja nie odpowiedziała na nasze pytania.

Rewolucja w zasiłkach chorobowych

Wideo

Komentarze 3

Komentowanie artykułów jest możliwe wyłącznie dla zalogowanych Użytkowników. Cenimy wolność słowa i nieskrępowane dyskusje, ale serdecznie prosimy o przestrzeganie kultury osobistej, dobrych obyczajów i reguł prawa. Wszelkie wpisy, które nie są zgodne ze standardami, proszę zgłaszać do moderacji. Zaloguj się lub załóż konto

Nie hejtuj, pisz kulturalne i zgodne z prawem komentarze! Jeśli widzisz niestosowny wpis - kliknij „zgłoś nadużycie”.

Podaj powód zgłoszenia

G
Gość
14 listopada, 15:53, Gość:

Jeśli to wszystko prawda, to działalność zarządu fundacji"siępomaga" to najbardziej cyniczna rzecz jaką w życiu widziałam.

Owsiaka, którego nikt nie kontroluje i buduje majatek dla siebie i swoich dzieci, a zięć - przyszły ma juz 3 restauracje dzieki polskim idiotom

G
Gość

Jeśli to wszystko prawda, to działalność zarządu fundacji"siępomaga" to najbardziej cyniczna rzecz jaką w życiu widziałam.

G
Gość

Czas najwyższy upubliczniać stany faktyczne działalności wszystkich fundacji

Dodaj ogłoszenie